この先もずっと一緒に!！小児がんと闘ううたちゃんを救いたい！

うたちゃんのプロフィール

うたちゃんは、2019年6月生まれの女の子。病気がわかるまでは、よく食べよく寝てよく遊ぶ、手のかからない本当に元気な子でした。いつもにこにこ笑顔で、歌ったり、踊ったり。大好きなお友達や先生のいる保育園に通うことをいつも楽しみにしています。

突然、うたちゃんを襲ったがん。5年生存率は4〜5割。

2歳10ヶ月の時、病気が発覚。神経芽腫という小児がんの一種でした。発見された時にはすでに全身の骨や骨髄に転移した状態で、高リスク群のステージ4と診断。神経芽腫の高リスクは、手術や抗がん剤治療、大量化学療法、自家移植、放射線治療などの強い治療を組み合わせた標準治療を受けて寛解できたとしても、半数以上が5年以内に再発し、再発した場合の生存率は1割未満。

再発すると、医師から「思い出を作ってあげてください。」といわれる程、治すことが困難な病気です。

突然の病気。考える暇もなく始まる治療。

うたちゃんの病気が発覚した時、腫瘍が神経を圧迫して麻痺が出始めていました。一刻も早く治療を開始しなければ、膀胱直腸障害や麻痺が残り、歩けなくなる可能性が高いと言われました。頭も心も追いつかない内に、放射線や抗がん剤治療の応急処置的治療がスタート。写真は診断の10日前に初めて水族館に行った時のもの。この少し前から歩くことを度々渋るようになっていたのに、この日は嬉しくて頑張って歩いていました。今思えば、かなり無理をしていたのでしょうが、妊娠中だった母親の変化に戸惑い、赤ちゃん返りをしているのだと捉えていました。

「もっと早く気づいてあげられていたら」

これ以降、この思いが頭から離れた日はありません。

その後、恐れていた麻痺が残り、自力で足が動かせず、立ち上がれなくなり、自力排泄もできなくなりました。

医師には、神経障害のため回復はまず見込めない、一生モノになる。と言われました。

残った後遺症

その後の治療は順調に進み、途中2度の外科手術を受け、一部残りましたが、ほとんどの腫瘍を摘出。兵庫県立こども病院に転院し、陽子線治療を受け、その後地元の病院に戻り、6ヶ月間の抗GD2免疫療法を受けました。

そして痛みから徐々に開放されてきた頃、奇跡的に麻痺していた足が動くようになり、少しずつ歩けるように！退院が見えてきた頃には、膀胱直腸障害にも回復の兆しが。医学的には説明がつかない、約1年半が経過しての、まさに奇跡の回復でした。

劇的な回復はしたものの、全て元通りという訳にはいきませんでした。時折襲う下肢への神経痛や、排泄機能も標準レベルにはまだ及びません。神経障害のため、おそらくこの先も見えない問題を抱えたまま過ごすことになるでしょう。

ようやく取り戻した日常

1年7ヶ月に及ぶ辛く長い治療を完走し、ようやく日常を取り戻した時、うたちゃんは4歳になっていました。本退院後は、入院中に産まれた弟と共に、失った家族の時間を取り戻すように、大好きな公園や動物園など様々な場所へ出かけました。春からは新たな保育園に入園し、新しい友達を作ることもできました。

ぎこちなかった姉弟は、少しずつその距離を埋めていき、今ではお互いが無くてはならない存在になっています。

再発への恐怖

日常を取り戻しても、常に再発への不安はつきまとう日々。そんな中、同じ病気と闘うある男の子のニュースを見つけました。そこで、再発リスクを抑える効果があるエフロルニチンという新薬が、23年12月にアメリカで承認されたことを知りました。

[エフロルニチン(eflornithine)とは]

IWILFIN(エフロルニチン)は、特定の以前の治療法に少なくとも部分的な反応を示した高リスク神経芽細胞腫（HRNB）の成人および小児の再発リスクを軽減するために使用される処方薬です。服用した患者の52%の再発リスクが減少し、またその68%の死亡リスクが減少する効果が報告されています。

副作用も少なく、朝夕の内服でよいため、患者にとっては、生活への負担の少ないトライしやすい治療です。

新薬に挑戦したい！

それからは新薬に関する情報をかき集める日々。日本語サイトには情報はなく、海外サイトで地道に検索を繰り返す中、アメリカで新薬を使った臨床試験が行われていることを知りました。すぐに現地の病院に問合せるも、最終治療からの期間がわずかに過ぎていたため、参加条件を満たせず断念。うたちゃんが新薬にトライするには、高額な薬の個人輸入しか道が残されていませんでした。

ずっと一緒に

うたちゃんを救うため個人輸入を決意したものの、国内未承認薬のため健康保険制度は受けられず、費用は全額自己負担。薬の価格は約6000万円(2025年2月地点)でした。何とか自分達で用意できないか模索するも、一般家庭の私達には到底用意できる金額ではありませんでした。

それでも、どうしても諦めたくない。

10年、20年後、成長した娘の姿が見たい。

何てことのない日常を、ずっと一緒に過ごせたら。

私たちにできることは何か。

そこで、薬の手配を進めながら、

うたちゃんの未来のため「うたちゃんを救う会」を結成しました。

大変身勝手なお願いであることは重々承知しておりますが、新薬にトライし、未来を掴むチャンスを、どうか私たち家族にお力をお貸し下さい。うたちゃんの命は皆さまの善意でつなぐことが出来ます。ご支援、ご協力賜りますよう、心よりお願い申し上げます。

両親からのメッセージ

うたは、素直で明るく、いつもにこにこ笑顔を絶やさない、私たち家族にとって太陽のような存在です。

新たに家族が増えることがわかり、どんなお姉ちゃんになってくれるだろうと楽しみにしていた矢先に入院生活がスタートしました。

うたが産まれたての頃の弟に会えたのはたったの数十分。ねんね期でたった数日です。

失った時間を取り戻すことはできません。

何もかも、これまでと同じとはいかないけれど、それでも、ただそばにいてほしい。

皆様の温かいご支援ご協力をお願いいたします。

＜スケジュール＞

2月17日　「うたちゃんを救う会」を設立

4月中旬　クラウドファンディング開始

6月8日　クラウドファンディング終了

うたちゃんのプロフィール

うたちゃんは、2019年6月生まれの女の子。病気がわかるまでは、よく食べよく寝てよく遊ぶ、手のかからない本当に元気な子でした。いつもにこにこ笑顔で、歌ったり、踊ったり。大好きなお友達や先生のいる保育園に通うことをいつも楽しみにしています。

突然、うたちゃんを襲ったがん。5年生存率は4〜5割。

2歳10ヶ月の時、病気が発覚。神経芽腫という小児がんの一種でした。発見された時にはすでに全身の骨や骨髄に転移した状態で、高リスク群のステージ4と診断。神経芽腫の高リスクは、手術や抗がん剤治療、大量化学療法、自家移植、放射線治療などの強い治療を組み合わせた標準治療を受けて寛解できたとしても、半数以上が5年以内に再発し、再発した場合の生存率は1割未満。

再発すると、医師から「思い出を作ってあげてください。」といわれる程、治すことが困難な病気です。

突然の病気。考える暇もなく始まる治療。

うたちゃんの病気が発覚した時、腫瘍が神経を圧迫して麻痺が出始めていました。一刻も早く治療を開始しなければ、膀胱直腸障害や麻痺が残り、歩けなくなる可能性が高いと言われました。頭も心も追いつかない内に、放射線や抗がん剤治療の応急処置的治療がスタート。写真は診断の10日前に初めて水族館に行った時のもの。この少し前から歩くことを度々渋るようになっていたのに、この日は嬉しくて頑張って歩いていました。今思えば、かなり無理をしていたのでしょうが、妊娠中だった母親の変化に戸惑い、赤ちゃん返りをしているのだと捉えていました。

「もっと早く気づいてあげられていたら」

これ以降、この思いが頭から離れた日はありません。

その後、恐れていた麻痺が残り、自力で足が動かせず、立ち上がれなくなり、自力排泄もできなくなりました。

医師には、神経障害のため回復はまず見込めない、一生モノになる。と言われました。

残った後遺症

その後の治療は順調に進み、途中2度の外科手術を受け、一部残りましたが、ほとんどの腫瘍を摘出。兵庫県立こども病院に転院し、陽子線治療を受け、その後地元の病院に戻り、6ヶ月間の抗GD2免疫療法を受けました。

そして痛みから徐々に開放されてきた頃、奇跡的に麻痺していた足が動くようになり、少しずつ歩けるように！退院が見えてきた頃には、膀胱直腸障害にも回復の兆しが。医学的には説明がつかない、約1年半が経過しての、まさに奇跡の回復でした。

劇的な回復はしたものの、全て元通りという訳にはいきませんでした。時折襲う下肢への神経痛や、排泄機能も標準レベルにはまだ及びません。神経障害のため、おそらくこの先も見えない問題を抱えたまま過ごすことになるでしょう。

ようやく取り戻した日常

1年7ヶ月に及ぶ辛く長い治療を完走し、ようやく日常を取り戻した時、うたちゃんは4歳になっていました。本退院後は、入院中に産まれた弟と共に、失った家族の時間を取り戻すように、大好きな公園や動物園など様々な場所へ出かけました。春からは新たな保育園に入園し、新しい友達を作ることもできました。

ぎこちなかった姉弟は、少しずつその距離を埋めていき、今ではお互いが無くてはならない存在になっています。

再発への恐怖

日常を取り戻しても、常に再発への不安はつきまとう日々。そんな中、同じ病気と闘うある男の子のニュースを見つけました。そこで、再発リスクを抑える効果があるエフロルニチンという新薬が、23年12月にアメリカで承認されたことを知りました。

[エフロルニチン(eflornithine)とは]

IWILFIN(エフロルニチン)は、特定の以前の治療法に少なくとも部分的な反応を示した高リスク神経芽細胞腫（HRNB）の成人および小児の再発リスクを軽減するために使用される処方薬です。服用した患者の52%の再発リスクが減少し、またその68%の死亡リスクが減少する効果が報告されています。

副作用も少なく、朝夕の内服でよいため、患者にとっては、生活への負担の少ないトライしやすい治療です。

新薬に挑戦したい！

それからは新薬に関する情報をかき集める日々。日本語サイトには情報はなく、海外サイトで地道に検索を繰り返す中、アメリカで新薬を使った臨床試験が行われていることを知りました。すぐに現地の病院に問合せるも、最終治療からの期間がわずかに過ぎていたため、参加条件を満たせず断念。うたちゃんが新薬にトライするには、高額な薬の個人輸入しか道が残されていませんでした。

ずっと一緒に

うたちゃんを救うため個人輸入を決意したものの、国内未承認薬のため健康保険制度は受けられず、費用は全額自己負担。薬の価格は約6000万円(2025年2月地点)でした。何とか自分達で用意できないか模索するも、一般家庭の私達には到底用意できる金額ではありませんでした。

それでも、どうしても諦めたくない。

10年、20年後、成長した娘の姿が見たい。

何てことのない日常を、ずっと一緒に過ごせたら。

私たちにできることは何か。

そこで、薬の手配を進めながら、

うたちゃんの未来のため「うたちゃんを救う会」を結成しました。

大変身勝手なお願いであることは重々承知しておりますが、新薬にトライし、未来を掴むチャンスを、どうか私たち家族にお力をお貸し下さい。うたちゃんの命は皆さまの善意でつなぐことが出来ます。ご支援、ご協力賜りますよう、心よりお願い申し上げます。

両親からのメッセージ

うたは、素直で明るく、いつもにこにこ笑顔を絶やさない、私たち家族にとって太陽のような存在です。

新たに家族が増えることがわかり、どんなお姉ちゃんになってくれるだろうと楽しみにしていた矢先に入院生活がスタートしました。

うたが産まれたての頃の弟に会えたのはたったの数十分。ねんね期でたった数日です。

失った時間を取り戻すことはできません。

何もかも、これまでと同じとはいかないけれど、それでも、ただそばにいてほしい。

皆様の温かいご支援ご協力をお願いいたします。

＜スケジュール＞

2月17日　「うたちゃんを救う会」を設立

4月中旬　クラウドファンディング開始

6月8日　クラウドファンディング終了

薬の購入費用【Iwilfin(Eflornithine）】：約6,021万円

単価　181万円×30箱（192ｍｇ×100tabs）+送料他諸経費

1回2錠　朝夕　2年間服薬

※体表面積に応じて推奨される投与量を目安にしています。

（副作用によって減量、短縮、中断する可能性があります。）　

＜募集方式について＞

本プロジェクトはAll-in方式で実施します。目標金額に満たない場合も、計画を実行し、リターンをお届けします。

※プロジェクト実施完了までの間に、治療方針や治療の要否に変更が生じた場合、支援者の皆様、For Good事務局に速やかにお伝えします。

※万が一うたちゃんが亡くなってしまった場合、いただいた支援金については、返金はせず、これまでの治療費にあてさせていただきます。その上で余剰金が出た場合は、小児がんに関わる支援団体・支援組織などに寄附いたします。寄附結果は活動報告にて公表いたします。

※民間の医療保険等には加入しておりません。

※掲載している資料については、全て発行元に掲載の許諾を得ております。

薬の購入費用【Iwilfin(Eflornithine）】：約6,021万円

単価　181万円×30箱（192ｍｇ×100tabs）+送料他諸経費

1回2錠　朝夕　2年間服薬

※体表面積に応じて推奨される投与量を目安にしています。

（副作用によって減量、短縮、中断する可能性があります。）　

＜募集方式について＞

本プロジェクトはAll-in方式で実施します。目標金額に満たない場合も、計画を実行し、リターンをお届けします。

※プロジェクト実施完了までの間に、治療方針や治療の要否に変更が生じた場合、支援者の皆様、For Good事務局に速やかにお伝えします。

※万が一うたちゃんが亡くなってしまった場合、いただいた支援金については、返金はせず、これまでの治療費にあてさせていただきます。その上で余剰金が出た場合は、小児がんに関わる支援団体・支援組織などに寄附いたします。寄附結果は活動報告にて公表いたします。

※民間の医療保険等には加入しておりません。

※掲載している資料については、全て発行元に掲載の許諾を得ております。

ドラッグラグ・ドラッグロス

うたちゃんが直面した課題は、決して私達だけでなく小児がんや希少疾患をかかえる全ての小児患者が直面している課題です。海外の製薬会社が開発した薬剤が日本で薬事承認されておらず、その過程である治験が日本で行なわれていないケースがあること、成人のみが開発対象とされていることが原因です。

その背景には、小児用医薬品においてはそのほとんどが、特に日本国内において市場規模が極めて小さく、企業の採算が取れない課題があります。もはや個別企業の事業ではなく、国の医療政策として小児用の医薬品開発を視野に入れた政策が必要です。

それは、全ての方のお子さんやお孫さん、そのお孫さんにも関わってくるかもしれない問題と言えます。

今回の私たちの活動を通じ、広く皆様に知って頂き、この課題解決に少しでも寄与できればと、強く願っております。

病に苦しむ全ての子ども達に、必要な薬や治療が届きますように。

※開発スピードが海外と日本で差があることを「ドラッグラグ」、そもそも開発すらされない事を「ドラッグロス」と呼びます。

ドラッグラグ・ドラッグロス

うたちゃんが直面した課題は、決して私達だけでなく小児がんや希少疾患をかかえる全ての小児患者が直面している課題です。海外の製薬会社が開発した薬剤が日本で薬事承認されておらず、その過程である治験が日本で行なわれていないケースがあること、成人のみが開発対象とされていることが原因です。

その背景には、小児用医薬品においてはそのほとんどが、特に日本国内において市場規模が極めて小さく、企業の採算が取れない課題があります。もはや個別企業の事業ではなく、国の医療政策として小児用の医薬品開発を視野に入れた政策が必要です。

それは、全ての方のお子さんやお孫さん、そのお孫さんにも関わってくるかもしれない問題と言えます。

今回の私たちの活動を通じ、広く皆様に知って頂き、この課題解決に少しでも寄与できればと、強く願っております。

病に苦しむ全ての子ども達に、必要な薬や治療が届きますように。

※開発スピードが海外と日本で差があることを「ドラッグラグ」、そもそも開発すらされない事を「ドラッグロス」と呼びます。