画像処理中です...
FOR
希少疾患の認知拡大
希少疾患を知り、つながり、未来へ～患者と医療を結ぶ挑戦！～
現在の支援総額
¥1,219,555
目標
¥300,000
支援者
99
人
残り
終了
みんなの応援コメント
FOR GOOD
プロジェクト実行者が支援金を全額受け取れるよう、支援者さまからのシステム利用料（220円＋決済手数料5%）により運営しています。
2026/5/29 22:01
ASO治療（個別治療）に関する交流会に参加してきました
5月22日、個別化治療に関する交流会「つながるN-of-1カフェ」に参加いたしました。
東京科学大学の先生方、厚生労働省の方々、そして当会と同じくN-of-1個別化治療の日本での実施を目指すDRPLA Family Network 、HNRNP疾患患者家族会 、BLBS日本患者家族会の皆さまと、初めて対面でお会いすることができ、大変光栄でした。
交流会を通じて、皆様と同じ志や思いを共有していることを
再確認するとともに、今後につながる心強いご縁をいただけたことを、
大変うれしく思います。
当会は今後も、N-of-1個別化治療の日本での実施に向けて、
取り組みを進めてまいります。
＊N-of-1個別化治療とは、超希少疾患などにおいて、特定の一人またはごく少数の患者の遺伝子変異や病態に合わせて、治療法を個別に設計・評価する医療アプローチです。KIF1A関連神経疾患においても、ASO（アンチセンス核酸医薬）を用いた個別化治療の研究・実践例が米国で報告されています。
リターンを選ぶ
