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希少疾患の認知拡大
「希少」を「希望」に変える～医療と繋がり、希少疾患の子ども達の未来をつくる挑戦～
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2026/5/30 22:30
個別化治療に関する交流会「つながるN-of-1カフェ」に参加いたしました
約1ヶ月間のクラウドファンディングでは、多大なる応援いただき本当にありがとうございました。
クラウドファンディング最終日となった2026年5月22日(金)、横浜にて開催された交流会「つながるN-of-1カフェ」に参加いたしました。
この会は、国内でN-of-1（個別化）核酸医薬創薬の未来を切り拓くために尽力されている研究班の先生方が主催されたものです。
会場には、東京科学大学の先生方をはじめとする国内でNof1の研究・開発に携わる医療者や研究者、厚生労働省などの行政関係者、企業の皆様、そして日本での治療実現を願う４つの希少疾患の患者・家族会の皆様（DRPLA Family Network 、HNRNP疾患患者家族会 、KIF1A関連神経疾患家族会、当会）が集まりました。
当日は、それぞれの立場から「治療を待つ当事者・家族の想い」や「日本における個別化医療の実現」に向けた話や意見交換が行われ、直接お話を伺う中で大変多くの学びと刺激をいただきました。
また、会場には患者自身や患者である子どもたちも参加しており、「当事者の存在」を関係者の皆様に直接知っていただく大変貴重な機会になったと感じております。
Bryant-Li-Bhoj症候群（BLBS）日本患者家族会としても、国内におけるこの新しい医療の動きに貢献できるよう、皆様との連携を大切にしながら前向きに取り組んでまいります。
素晴らしい機会を創出してくださった主催者の皆様、ご一緒させていただいたすべての皆様に、心より感謝申し上げます。
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