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希少疾患の認知拡大
「希少」を「希望」に変える～医療と繋がり、希少疾患の子ども達の未来をつくる挑戦～
Bryant-Li-Bhoj症候群 日本患者家族会
みんなの応援コメント
IKUMI
2026年4月30日
可愛いお子さまのお写真に心が打たれます。どれほどの心労かと思いますが、微力ながら応援させていただきます。どうか良い方向に向かいますように。親御さまも、お身体を大切にお過ごしください...
FOR GOOD
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2026/5/1 19:00
クラウドファンディング 応援メッセージのご紹介
クラウドファンディング開始から8日目を迎えました。
皆様の温かいご支援、シェア、そして心強い応援のお言葉に、心より感謝申し上げます。
現在、57名の皆様から総額955,500円のご支援をいただいております。
当会の活動に深く寄り添い、共に歩んでくださる方がこれほど多くいらっしゃることに、身の引き締まる思いです。
本日、当会の活動へ新たに応援メッセージをいただきましたので、謹んでご紹介させていただきます。
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健やか親子支援協会 専務理事・川口耕一 様
BLBS日本患者家族会の塩崎さんは、超希少疾患を抱えるお子さんを育てながら、米財団n-LoremのASO治療薬でBLBSに関するNof1の臨床試験が始まった事をきっかけに、国内での治療実現を目指して患者会を立ち上げられました。国内での治療実現と患者会立ち上げに向けて一歩を踏み出された 塩崎さんをはじめとするBLBS日本患者家族会の皆様の決意に、健やか親子支援協会として心から敬意を表します。
世界で約100人、日本ではわずか4人という極めて少ない患者数の中で、「同じ疾患の家族がつながれる場をつくりたい」「海外で生まれた治療の希望を、日本の子どもたちにも届けたい」という思いは、まさに超希少疾患の現場から生まれた、切実で、そして力強い声です。
私たち健やか親子支援協会は、これまで難病・希少疾患の相談窓口や、早期診断支援の仕組みづくりに取り組んできましたが、BLBSのような超希少疾患のご家族が、「情報も仲間もいない孤立した状態」に置かれている現実を、何度も目の当たりにしてきました。
今回のクラウドファンディングは、単なる資金集めではなく、BLBSという疾患の存在を社会に伝えること、医療者や研究者にこの疾患を知ってもらうこと、患者会という居場所と声の届け先をつくることにつながる、とても大切な一歩だと感じています。
健やか親子支援協会として、BLBS日本患者家族会の皆様の挑戦を強く支持するとともに、BLBSの子どもたちとご家族が、「治療の選択肢がある未来」を生きられるよう、今後も連携しながら取り組んでいきたいと考えています。
このクラウドファンディングが、多くの方々の共感と支援を集め、BLBSの子どもたちの未来をひらく力になることを、心から願っています。
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活動への深いご理解と、身に余る力強いメッセージを川口様より賜りましたこと、心より感謝申し上げます。
希少疾患をもつ子ども達が希望をもって生きていける未来を目指し、誠心誠意取り組んでまいります。
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